La segunda mesa redonda del Encuentro de Expertos “Acceso a la innovación farmacéutica” organizado por New Medical Economics en colaboración con Servier trató sobre las ‘Terapias dirigidas de alto coste por paciente en oncohematología. ¿Cómo garantizar el acceso manejando la incertidumbre clínica y financiera?’. En ella, participaron: Enrique Aranda Aguilar, jefe del Servicio de Oncología del Hospital Universitario Reina Sofía de Córdoba; Elena Casaus Lara, coordinadora de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas en la Comunidad de Madrid; y Juan Carlos Valenzuela Gámez, farmacéutico hospitalario de la Gerencia de Atención Integrada de Alcázar de San Juan (Ciudad Real). José María Martínez García, presidente de New Medical Economics también fue el moderador de este debate.
Medicamentos de alto impacto
Para poner en contexto esta mesa redonda, José María Martínez preguntó a los expertos el significado de los medicamentos de alto impacto. Juan Carlos Valenzuela indicó que son aquellos que se utilizan en el manejo de las enfermedades graves, como las de oncohematología, “son medicamentos de alto impacto por ese impacto sanitario, terapéutico, económico, tecnológico o de salud pública”, señaló.
La coordinadora de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas en la Comunidad de Madrid cree necesario adoptar una definición consensuada, ya que el impacto es muy subjetivo, “hay dos variables, una es el volumen de pacientes y otra el coste de tratamiento. El alto impacto viene determinado por el coste del tratamiento”.
Por su parte, el jefe del Servicio de Oncología del Hospital Universitario Reina Sofía de Córdoba hizo hincapié en que un medicamento de alto impacto no necesariamente es igual a económicamente impactante. El experto considera que el medicamento de alto impacto es aquel que realmente su eficacia significa un cambio sustancial en la enfermedad que está que está tratando, que sea innovador, que son mecanismos diferentes. “Hay veces que la mayoría lleva un impacto económico importante, pero no necesariamente la definición tiene ese impacto económico”, subrayó.
“¿Dónde se pone el límite para considerar un medicamento de alto coste por paciente?”, cuestionó el moderador. Elena Casaus señaló que es fundamental tener en cuenta las variables clínicas, “es muy complicado si no se analiza caso por caso”. En la misma línea, Enrique Aranda dijo que depende del precio del medicamento, de su duración, de la efectivad clínica y del coste-efectividad, “también hay que ver globalmente cuál es la presión que eso ejerce sobre el presupuesto de salud”.
A la hora de incorporar una innovación a nivel regional y hospitalario, el farmacéutico hospitalario de la Gerencia de Atención Integrada de Alcázar de San Juan (Ciudad Real) contó que lo más relevante es la eficacia, porque “va a proporcionar los resultados que queremos y que necesitamos y que esperamos. También influyen otras muchas cosas y no podemos obviar en ningún momento los condicionantes económicos de ese tratamiento”. Además, Valenzuela Gámez explicó que la propuesta de estrategia farmacéutica para Europa apuesta porque los nuevos tratamientos, incluido los de oncohematología, además de innovadores y de mejorar las opciones terapéuticas, sean medicamentos asequibles y que no pongan en riesgo la sostenibilidad de los sistemas sanitarios, “si esto no es así, el acceso se ve reducido”.
Para Enrique Aranda, en su hospital, lo primero que se tiene en cuenta es el coste total, luego el coste por paciente y luego hay una variabilidad en cuanto a la eficacia”. En este sentido, Elena Casaus señaló los programas de incorporación acelerada que se desarrollan en la Agencia Europea del Medicamento como el programa Prime, “son evaluaciones aceleradas, autorizaciones condicionadas, no hay una robustez en la evidencia que ayude a decidir exactamente qué eficacia va a tener y si se va a cumplir en todos los pacientes”.
A estas variables se suma la complicación de establecer un estándar en términos de supervivencia, como los AVACs (unidad de medida que permite comparar situaciones de salud muy diversas). Así lo desarrolló Enrique Aranda, quien dijo que lo puso de moda el NICE, pero que no ha servido de mucho ya que en todas las patologías no se mide de la misma manera, “además hay que tener en cuenta la diversidad del paciente”.
Los medicamentos huérfanos y su financiación
“Los medicamentos huérfanos no deberían tener criterios de financiación diferentes, esto implicaría que tendríamos que hacer una evaluación diferencial para los distintos tipos de enfermedades”, detalló Valenzuela. También afirmó que las empresas tendrían que cumplir el límite de prevalencia para verse favorecidos por las condiciones específicas de los medicamentos huérfanos. “No habría que hacer un diferencial, tenemos que buscar las garantías que son necesarias en el uso de estos medicamentos y ver cómo evoluciona”, añadió.
Para Elena Casaus es difícil establecer unos criterios de financiación, porque no es lo mismo un proceso oncológico que una enfermedad rara que no pone en peligro la vida. La experta indicó que se está revisando la legislación europea en este sentido y los van a clasificar en 3-4 subtipos, “en función de lo que venga de Europa igual se puede plantear algún tipo de financiación diferente”.
Además, Casaus Lara señaló que los acuerdos a los que se pueden llegar a nivel de la Comisión de Precios son acuerdos financieros, entre los cuales están los acuerdos de riesgo compartido y dentro de los acuerdos de riesgo compartido los techos de gasto, “los pagos por resultados suelen ser más acuerdos financieros, hay distintos tipos”. Señaló otro tipo de procedimiento que se está evaluando desde el Ministerio, el precio dinámico, “es ir cambiando el precio en función de los resultados de eficacia que se vayan viendo en vida real”.
Enrique Aranda, por su parte, se mostró preocupado por los costos de desarrollo del medicamento huérfano, “no tienen un desarrollo adecuado que pueden impactar de manera más clara en la enfermedad que sea, y no hay quien ponga dinero para ese desarrollo”. Y cuando se llegan a aprobar, en el caso concreto de terapias avanzadas, que es donde trabaja Elena Casaus, “de los 26 medicamentos que se ha autorizado en la Comisión Europea siete han solicitado a las compañías farmacéuticas revocar la autorización de comercialización porque les era inviable mantenerlo por el volumen tan pequeño de pacientes”, explicó.
Incertidumbre financiera en largos supervivientes
Elena Casaus expuso que se suele recurrir a un capping, es decir, a un coste máximo por paciente, independientemente del número de años o lo que dure el tratamiento. También detalló que otra incertidumbre financiera viene por el volumen de la población a tratar cuando no se sabe si van a ser realmente 100 o 100.000, “ahí es cuando se hace un techo de gasto, que es el otro tipo de acuerdo financiero que más se utiliza para este tipo de incertidumbres financieras. La gestión de estos techos en algunos casos está muy bien cuando se plantean a nivel nacional, pero luego la gestión a nivel de la comunidad autónoma es más complicada”.
En palabras de Juan Carlos Valenzuela, los costes indirectos también se deberían tener en cuenta, pero es muy difícil medirlos porque hay mucha variabilidad. “En el caso de que la nueva terapia sea oral se beneficia al paciente y puede facilitar su cumplimento, pero también conlleva otros problemas como las dosis o posibilidad de errores”, añadió Valenzuela. Y si la evidencia da menos toxicidad, “ahorras mucho porque el paciente tiene menos ingresos hospitalarios”, apuntó Enrique Aranda.
Presión de los pacientes en estas decisiones
“Los pacientes cada vez están más en el centro. La Agencia Española del Medicamento, ha llegado a un acuerdo con la plataforma de pacientes para generar un procedimiento para tenerlos en cuenta a la hora de evaluar medicamentos. Deben tener derecho a decidir. La opinión del paciente es fundamental y cada vez va teniendo más importancia”, detalló la experta en terapias avanzadas. En esta línea, Juan Carlos Valenzuela manifestó que las asociaciones de pacientes dan visibilidad a determinadas enfermedades y luego presionan con el acceso temprano, “esto va más”.
“Estamos en una sociedad acostumbrada a que se nos dé todo, y todo nos tiene que venir de arriba. No hay un movimiento claro de decir voy a por ello, y es una cosa que hay que cambiar, lo que no sé es cómo”, apostilló el experto en oncología.
Valor y tecnología
La incorporación del concepto de ‘valor’ en este escenario, como por ejemplo en la adherencia terapéutica, fue otro de los puntos a tratar en este encuentro.
Según Elena Casaus, la adherencia terapéutica, al menos en la parte central no se tiene en cuenta en absoluto a la hora de decidir el precio y la financiación de un medicamento. “siempre hay argumentos a favor y argumentos en contra en la toma de decisiones. Es bastante difusa a veces”.
Juan Carlos Valenzuela mencionó a Porter, “se trata de que los medicamentos tengan un valor en base a lo que aportan a los pacientes y comparado con el coste de todo el proceso. Esa es la definición que hay, pero es muy difícil de llevar a la práctica y mucho más ponerla en funcionamiento tanto en las empresas que hacen medicamentos como en las administraciones”.
Por su parte, Enrique Aranda, explicó que a la hora de aprobar un medicamento la graduación sigue siendo la misma: “La primera, la eficacia; después, la seguridad y la tolerabilidad del medicamento, la calidad de vida que le estamos aportando y el beneficio clínico que está tan denostado por un lado y por otro. Luego, inmediatamente viene el coste de efectividad. También tiene que haber equidad, el acceso tiene que ser equitativo para los pacientes. Y luego viene la capacidad de innovación y el valor añadido viene casi al final y muchas veces lo ponemos al principio, pero creo que ese es el orden prioridades”.
Con respecto a la tecnología, Elena Casaus indicó que las agencias de evaluación de tecnologías sanitarias pueden ayudar a que se incorpore estas tecnologías con una evaluación sistematizada. En este punto, Juan Carlos Valenzuela sacó el tema de Valtermed, este experto añadió que tiene dificultades y para los clínicos es un problema, “no lo incluimos en la historia clínica. Cuando se integre vamos a avanzar de una manera importante a medio y largo plazo en conocer los resultados en la práctica clínica o por lo menos conocer más de lo que conocemos hasta ahora”.
Elena Casaus, así como Enrique Aranda también se mostraron optimistas en este aspecto, “el Reglamento del Espacio Europeo de Datos Sanitarios nos va a obligar a subirnos a ese carro interoperable para que se puedan llegar a tomar decisiones a nivel de política farmacéutica sobre la evidencia de los medicamentos”, concluyó la experta.
