«Lo único que era imposible, era no hacer nada». Estas son las palabras de Terry Pirovolakis, CEO de Elpida Therapeutics y padre de Michael, quien, en 2019, siendo solo un bebé, fue diagnosticado con SPG50, una enfermedad neurológica ultra rara. A pesar de que los médicos le dijeron que no había cura, Terry movió cielo y tierra durante cuatro años hasta encontrar una terapia génica revolucionaria que pudiera beneficiar tanto a su hijo como a otros niños afectados en todo el mundo.

Michael, Terry y su familia no son los únicos que tienen que enfrentarse al largo y duro camino para acceder a una terapia que mejore la vida de quienes padecen una enfermedad sin cura. En la Unión Europea, menos del 5 % de las enfermedades raras cuentan con al menos un tratamiento aprobado1. Para los adultos, obtener un diagnóstico puede llevar hasta cinco años, y la mitad de los pacientes recibirán primero un diagnóstico erróneo.

Para 2030, el objetivo es impulsar el desarrollo de 1.000 nuevas terapias en Europa2. Sin embargo, las enfermedades raras desafían los modelos tradicionales de negocio. Una vez que un medicamento está aprobado, las organizaciones deben lanzarlo y escalar sus operaciones rápidamente, a menudo en múltiples mercados. Los equipos médicos deben mantenerse al día con avances científicos cada vez más complejos, en un contexto donde el conocimiento médico se duplica cada 73 días3. Además, necesitan identificar, interactuar y formar a los profesionales de la salud (HCPs), a pesar de que cada vez son más difíciles de alcanzar mediante canales tradicionales. De hecho, según datos de Veeva Pulse, las reuniones presenciales con médicos han disminuido en Europa en los últimos 12 meses.

A pesar de estos desafíos, las organizaciones de ciencias de la salud están mejorando la forma en que sus equipos gestionan el acceso al mercado y capacitan a los médicos prescriptores sobre nuevos tratamientos. Las empresas que cuentan con datos precisos y completos del ecosistema sanitario, así como con información clave sobre expertos médicos, pueden preparar el mercado antes del lanzamiento y acelerar su ejecución una vez que el medicamento está disponible. Esto permite que todos los equipos que interactúan con HCPs ofrezcan un intercambio científico de alto valor, en el que cada interacción se construye sobre la anterior.

Mayor agilidad en el lanzamiento

Las compañías farmacéuticas emergentes desempeñan un papel crucial en el suministro de tratamientos para los pacientes afectados. De los 192 medicamentos huérfanos aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) entre 2010 y 2022, uno de cada diez fue desarrollado por una PYME (pequeña y mediana empresa).  Estas compañías, cuyos recursos son más limitados  en comparación con sus competidores —algunos con equipos de ventas muy superiores a su tamaño de empresa—, buscan cada vez más los mejores datos de referencia de los clientes y las perspectivas de key opinion leaders (KOLs) para ser más ágiles a la hora de lanzar nuevos tratamientos al mercado.

Un claro ejemplo de esta tendencia es Sobi, con sede en Suecia, que logró lanzar el primer y único tratamiento para la linfohistiocitosis hemofagocítica (LHH), una enfermedad rara e hiper inflamatoria que afecta a uno de cada 50.000 pacientes cuya esperanza de vida es de apenas dos meses, gracias al acceso a información detallada sobre expertos integrada en su CRM. En EE.UU., los equipos de Medical Science Liaisons (MSLs) de la compañía utilizan inteligencia en tiempo real para identificar a los KOLs, comprender sus intereses, prioridades y actividades, y consolidar la información científica y los avances. “El 90 % de los MSL descubrieron nuevos insights para sus próximos engagements, algo fundamental para una empresa de enfermedades raras con equipos reducidos”, señala Rich Palizzolo, director ejecutivo de CX y capacidades comerciales avanzadas en Sobi.

Una complejidad adicional en las enfermedades raras es que, a menudo, involucran múltiples especialidades médicas. Los equipos de MSLs deben familiarizarse rápidamente con diversas áreas terapéuticas antes de reunirse con los expertos, mientras gestionan al mismo tiempo otras áreas de tratamiento más convencionales. Advanz Pharma, especializada en medicamentos de especialidad, hospitalarios, y para enfermedades raras, descubrió que centralizar los recursos científicos y los datos de actividad en un solo lugar ayudó a sus MSLs a optimizar su tiempo. Andy Eeckhout, director de CRM y soluciones digitales para la excelencia comercial global, explica: “Nuestros equipos que interactúan con HCPs deben ser comunicadores ágiles y tener una conversación científica más profunda y centrada en el paciente. La planificación previa a las reuniones es fundamental para los MSLs, tanto antes como después del lanzamiento. Cuanta más información tengan, incluidas interacciones previas, mejor preparados estarán”.

Otras compañías están utilizando datos de referencia de clientes y pacientes para mejorar su agilidad operativa al lanzar y expandir sus primeros productos en Europa. Por ejemplo, una empresa farmacéutica en fase avanzada aprovechó su conocimiento del ecosistema sanitario para adelantar el trabajo de lanzamiento, identificando roles clave de acceso a mercado en España, Benelux y los países nórdicos.

Una sola voz para el médico

Una vez identificados los expertos adecuados, los equipos pueden interactuar con ellos de forma más eficaz asegurándose de que cada interacción con el médico se basa en la anterior. Sin embargo, los equipos de ventas, marketing y medical suelen utilizar tecnología aislada. Como resultado, el 65% de las interacciones con los médicos no están sincronizadas, según datos del Veeva Pulse Report.

Cuando estos equipos están conectados en el mismo sistema, la coordinación es más fluida y los HCPs pueden encontrar respuestas rápidamente o conectar con los MSLs si es necesario. ADVANZ PHARMA introdujo un módulo de prelanzamiento en su CRM para ayudar a los equipos de acceso a mercado, médicos y comerciales a compartir información de forma compliant. Eeckhout lo explica: “Los médicos necesitan una línea directa con la industria, para saber a quién dirigirse cuando tengan preguntas. Los equipos médicos y comerciales necesitan hablar entre ellos y mantenerse ágiles en las conversaciones con los clientes”.

ANI Pharmaceuticals, que ofrece tratamientos para ciertas enfermedades autoinmunes e inflamatorias poco frecuentes, sólo disponía de 75 días para comercializar sus productos tras una aprobación reglamentaria más rápida de lo esperado. Al utilizar un CRM específico del sector con gestión de datos maestros (master data management), consolidó su visión de cada HCP para incluir las interacciones con los representantes médicos y de ventas. “Tener esta información accesible dentro del sistema de CRM facilita conversaciones de mayor impacto y más útiles con los proveedores, así como el éxito de los equipos de ventas y altos índices de clics en los correos electrónicos”, explica Bob Acropolis, director ejecutivo de operaciones y análisis de la ANI.

La base del éxito de las interacciones son unos datos de referencia precisos: sobre médicos, organizaciones sanitarias o afiliaciones. Si se aplica a todas las funciones como parte de un CRM completo específico de ciencias de la salud, ayuda a las empresas a hablar con una sola voz. En la mayoría de los casos, las solicitudes de cambio de datos pueden realizarse (y resolverse) en cuestión de horas, por lo que los representantes y los médicos de campo no duplican los intentos de modificar la información de las cuentas y, en su lugar, trabajan con la misma base de datos. Con una mayor confianza en los datos de referencia, los equipos ahorran tiempo para poder centrarse en el intercambio científico de alto valor.

Compartir contenidos médicos atractivos

El fragmentado panorama normativo europeo y la evolución de los requisitos locales intensifican la presión sobre los equipos de marketing: deben proporcionar contenidos médicos altamente personalizados y compliant que los equipos de campo puedan compartir a escala con expertos científicos y médicos. Con una visión única de todo el ciclo de vida del contenido, las empresas farmacéuticas pueden agilizar y acelerar las revisiones médicas, legales y reglamentarias.

Para ofrecer contenido altamente personalizado con un amplio portafolio de enfermedades raras, los equipos de marketing necesitan tener claro qué contenido recomendar y cuándo recomendarlo. Una empresa farmacéutica mundial utiliza análisis de datos en su repositorio global de herramientas de promoción y engagement médico para respaldar el uso de contenido en 17 áreas de interés (y una huella mundial cada vez mayor). Como señala su director de marketing y customer engagement, “la forma en que nos relacionamos con los médicos es fundamental. Necesitamos saber qué porcentaje de nuestro contenido se está desarrollando y es relevante para apoyar a los diferentes HCPs, cuyos pacientes confían en ellos para el diagnóstico y tratamiento de sus enfermedades raras».

Con la llegada de una nueva generación de HCPs con conocimientos digitales, las empresas se plantean cuáles son las tácticas más efectivas para captarlos. Más activos científicamente que sus homólogos y cuatro veces más propensos a adoptar un nuevo tratamiento, los médicos más jóvenes requieren una combinación diferente de canales y contenidos científicos. Buscan información médica para fundamentar sus decisiones clínicas y comerciales, lo que exige una estrecha coordinación entre medical affairs y el equipo médico de campo. “Atrás quedaron los días en los que centrarse solamente en los líderes de opinión científica de primer nivel era suficiente para el departamento médico. El abanico de stakeholders se ha ampliado, y es imperativo expandir nuestras estrategias de engagement más allá de los expertos tradicionales”, afirma Angela Smart, directora de excelencia médica y operaciones globales de Advanz Pharma.

Desafiar las probabilidades y vencerlas

Los descubrimientos científicos siguen aportando esperanza a los pacientes afectados por enfermedades raras y a sus familias. Afecciones que cambian la vida acabarán convirtiéndose en enfermedades crónicas, gracias a los esfuerzos de organizaciones dispuestas a lanzar medicamentos en un entorno comercial de alto riesgo. Empresas que van desde las biotecnológicas emergentes hasta grandes empresas farmacéuticas están utilizando datos de referencia de clientes de alta calidad, información detallada sobre expertos científicos y tecnología conectada para identificar, captar y proporcionar educación médica a los HCPs y KOLs más relevantes.

Todos los pacientes de enfermedades raras se enfrentan a un viaje desalentador. Cuando diagnosticaron a Michael, el hijo de Terry Pirovolakis, dijeron a su familia que era el único niño con SPG50 en Canadá. Las ciencias de la salud pondrán de su parte para ayudar a los pacientes a desafiar las probabilidades y, eventualmente, vencerlas.

Bibliografía

  1. Comisión Europea. (2022, febrero). The building blocks to make rare disease treatments more common.
  2. EURODIS. (2024). Qué es una enfermedad rara.
  3. Asociación Clínica y Climatológica Americana. (2011). Retos y oportunidades de la educación médica.
  4. Orphanet Journal of Rare Diseases. (2024). Tendencias en la aprobación de medicamentos huérfanos en la Unión Europea entre 2010-2022.

Josh Callan, Head of Southern Europe, Commercial Solutions & Strategy de Veeva