Los medicamentos nuevos e innovadores son esenciales para ofrecer nuevas oportunidades para tratar o prevenir enfermedades. Durante más de cincuenta años, la legislación farmacéutica de la UE ha establecido un marco que fomenta el desarrollo de dichos medicamentos, al tiempo que garantiza altos estándares de calidad y seguridad, y permite que el mercado interior funcione sin problemas. Sin embargo, es posible que los esfuerzos para fomentar la I + D en el campo farmacéutico no se hayan centrado necesariamente en las áreas de mayor necesidad insatisfecha; más bien, podría haberse dejado llevar por las tendencias científicas y oportunidades de mercado. Ciertas áreas terapéuticas están mejor atendidas que otras. Este problema se ha reconocido desde hace mucho tiempo para las afecciones con poblaciones objetivo pequeñas, como las enfermedades raras.
Los esfuerzos realizados a través de la financiación de programas de investigación no lograron solucionar este problema de manera convincente. Por eso se consideró necesario contar con herramientas legislativas adicionales que apoyaran el desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades raras y promover un mayor acceso de los pacientes a dichos tratamientos.
El Reglamento de la UE sobre medicamentos huérfanos introdujo en el año 2000 un conjunto de incentivos a los desarrolladores de medicamentos huérfanos mediante recompensas reglamentarias. Estos incentivos están diseñados para abordar los problemas que sustentan las fallas del mercado en esta área.
Las herramientas proporcionadas por el Reglamento para garantizar que los pacientes que padecen enfermedades raras tengan la misma calidad de tratamiento que cualquier otro paciente solo han demostrado ser parcialmente eficaces. Si bien la disponibilidad de medicamentos huérfanos ha aumentado en virtud del Reglamento, su accesibilidad varía considerablemente entre los Estados miembros, principalmente debido a factores ajenos al Reglamento (como las decisiones estratégicas de comercialización que han tomado los titulares de los permisos de comercialización, las políticas nacionales de precios o las características de los sistemas de reembolso).
La UE, a través de la Comisión Europea, concluye lo siguiente acerca de la aplicación del Reglamento de medicamentos huérfanos:
Acerca del Desarrollo insuficiente en las áreas de mayores necesidades médicas no cubiertas para los pacientes y sobre el desarrollo de medicamentos que no está cubriendo todas las áreas terapéuticas principales, la Comisión concluye que el Reglamento de medicamentos huérfanos se ha elaborado en torno a incentivos y recompensas «de talla única», que no siempre constituyen una herramienta adecuada para estimular el desarrollo en áreas de necesidades no cubiertas.
- Acerca de la disponibilidad y la accesibilidad considerablemente variable entre los Estados miembros se ha demostrado que los medicamentos, desarrollados gracias al Reglamento, no son accesibles a los pacientes por igual en todos los Estados miembros. En algunos Estados miembros, la entrada en el mercado se retrasa o no se produce en absoluto. En la actualidad, el Reglamento sobre medicamentos para enfermedades raras no establece ningún vínculo entre la concesión de incentivos y la comercialización en la mayoría o en todos los Estados miembros.
- Acerca de que los avances científicos y tecnológicos no puedan aprovecharse plenamente, la Comisión considera que las definiciones jurídicas actuales, utilizadas en el Reglamento, están directamente vinculadas al concepto de enfermedad. No siempre son adecuadas para atender los avances de la ciencia, como el uso de biomarcadores en el descubrimiento de medicamentos, las terapias avanzadas o el uso de diseños de ensayos clínicos innovadores, por lo que estos avances de la ciencia no siempre pueden utilizarse en beneficio de los pacientes con enfermedades raras. Los avances científicos, como los enfoques de medicina personalizada y el uso de biomarcadores, pueden tener un gran potencial para la adaptación óptima de los tratamientos a las enfermedades, pero no deben conducir a la multiplicación innecesaria de las enfermedades raras a partir de las enfermedades comunes. El criterio de designación establecido en el Reglamento puede haber sido utilizado para dividir las enfermedades comunes en muchos subconjuntos, que pueden ser considerados «artificialmente» como enfermedades raras.
- Acerca de que algunos procedimientos son ineficaces y gravosos, se concluye que puede haber margen para simplificar y agilizar los procedimientos y procesos internos, incluso dentro de la Agencia Europea de Medicamentos, para evitar el riesgo de posibles incoherencias y retrasos. Además, algunos requisitos de información crean una carga administrativa sin lograr plenamente su objetivo (por ejemplo, la obligación de los promotores de presentar un informe anual sobre la designación de medicamentos huérfanos a la Agencia).
Perspectiva sobre los medicamentos huérfanos
Cuando se diseñó el Reglamento de medicamentos huérfanos, la principal prioridad era aumentar el número de productos para pacientes con enfermedades raras en la UE. El Reglamento cumplió este objetivo. Sin embargo, las expectativas se han desarrollado aún más. Se reconoce que el otorgar el permiso de comercialización es un paso intermedio que no significa necesariamente que un producto determinado vaya a estar disponible en toda la UE, y mucho menos que sea asequible para los sistemas nacionales de salud. Además, incluso dentro del área reducida de las enfermedades poco frecuentes, las necesidades difieren o cambian con el tiempo. En algunas áreas se observa una acumulación de productos, mientras que en otras la I + D está totalmente ausente, dejando grandes necesidades insatisfechas. El Reglamento no cuenta con herramientas para impulsar el desarrollo en áreas terapéuticas específicas de medicamentos huérfanos. Las tendencias científicas, las fuerzas del mercado y las expectativas con respecto a los ingresos continúan ejerciendo una fuerte influencia en las decisiones de inversión.
Desde el principio, el Reglamento de medicamentos huérfanos nunca tuvo la intención de ser una medida aislada para abordar los desafíos identificados. Se agregó a los instrumentos existentes, como la financiación de la investigación y otras herramientas políticas, que por sí solo no podía compensar completamente la falta de interés de las empresas en invertir en esta área.
En consecuencia, esto significa que los efectos del Reglamento sobre los medicamentos huérfanos no pueden considerarse de forma aislada. Aunque es un facilitador, sus objetivos deben estar alineados con otras políticas para crear un ecosistema sin fisuras: desde la I + D hasta la comercialización.
Si bien el Reglamento tenía objetivos adecuados en términos de abordar las deficiencias del mercado, los instrumentos elegidos han tenido algunos efectos no deseados y han creado ineficiencias que se deben corregir. Por ejemplo, las designaciones de medicamentos huérfanos a veces se otorgan, en base del criterio de prevalencia, a productos con un alto retorno a la inversión.
Además, algunos avances científicos podrían desafiar los conceptos establecidos que se utilizan en el Reglamento. Las definiciones legales actuales, utilizadas en este instrumento, están directamente relacionadas con el concepto de enfermedad y, para los medicamentos huérfanos, con la prevalencia de la enfermedad. Estas disposiciones legales requieren modificaciones para garantizar que el Reglamento se adapta a los nuevos avances científicos.
Finalmente, nuevos problemas como el acceso desigual y la asequibilidad generan tensiones y exigen respuestas. Sin embargo, el Reglamento solo puede a abordar estas cuestiones hasta cierto punto, porque dependen en gran medida de factores externos.
Cualquier futura respuesta a las deficiencias y futuros retos identificados en esta evaluación debe lograr un equilibrio entre los incentivos para la innovación, por un lado, y la disponibilidad y el acceso de los pacientes con enfermedades huérfanas por el otro. Estos aspectos están estrechamente vinculados con los objetivos clave de la Estrategia Farmacéutica para Europa, de la que forma parte la legislación sobre medicamentos huérfanos. El propósito de la Estrategia es crear un marco regulatorio duradero mediante un amplio examen del sector farmacéutico. Cualquier cambio en el marco de medicamentos huérfanos deberá demostrar que contribuye a estos objetivos. Estos cambios deberían fomentar la inversión en investigación y tecnologías que realmente lleguen a los pacientes y satisfagan sus necesidades terapéuticas, al tiempo que abordan las fallas del mercado.
Opciones de cambio normativo
La Comisión Europea entiende que la evaluación de impacto debe tener en cuenta los puntos comunes y las posibles combinaciones de las opciones que a continuación se exponen. Se quiere garantizar un enfoque coherente a la hora de proponer y comparar las opciones, teniendo en cuenta las posibles sinergias, los solapamientos y las posibles soluciones comunes para el ámbito de las enfermedades raras.
Así todas las opciones propuestas deben basarse en una en una serie de elementos comunes. En particular:
- Impulsar el desarrollo en las áreas de mayor necesidad médica insatisfecha en las enfermedades raras.
Los criterios para determinar las necesidades insatisfechas de los pacientes que padecen enfermedades raras se establecerán en la legislación y se desarrollará un sistema para identificar los productos para satisfacer dichas necesidades.
Deberían introducirse mayores apoyos normativos: los productos desarrollados para abordar una necesidad médica insatisfecha en las enfermedades raras podrían optar a una evaluación prioritaria y a un mayor apoyo científico por parte de la Agencia.
Hay que tener en cuenta la jurisprudencia de los tribunales de la UE en relación con los criterios de designación de los medicamentos huérfanos e integrar las enseñanzas para garantizar que los nuevos productos aporten un beneficio real a los pacientes y al panorama terapéutico.
- Mejorar la disponibilidad y la accesibilidad en todos los Estados miembros.
Debe fomentarse una competencia más rápida de los genéricos/biosimilares, por ejemplo, garantizando que los genéricos/biosimilares puedan entrar en el mercado el primer día de la expiración del período de exclusividad.
Animar a las empresas que pierden el interés comercial de un producto a que lo ofrezcan para su transferencia a otra empresa en lugar de retirarlo, garantizando así la continuidad del mercado.
Introducir una validez temporal de una designación para fomentar el desarrollo oportuno de los productos (en la fase de evaluación de impacto se estudiará un límite de tiempo adecuado).
El número acumulado de personas afectadas por todas las enfermedades raras a las que se dirige el mismo medicamento huérfano debe calcularse para evitar la sobrecompensación y el bloqueo de la entrada de genéricos/biosimilares.
- Para permitir la evolución científica, los criterios de designación deberían ser más flexibles. Las definiciones legales actuales están directamente vinculadas al concepto de enfermedad. No obstante, para evitar que las disposiciones del marco reglamentario puedan utilizarse de manera que se multipliquen innecesariamente las enfermedades raras a partir de las enfermedades comunes, no será posible obtener la designación de huérfano para subconjuntos de enfermedades comunes.
- Hacer que ciertos procedimientos sean más eficientes y menos gravosos.
El criterio de «rendimiento insuficiente de la inversión» debe descartarse, ya que nunca se ha utilizado (es difícil de predecir y calcular).
Garantizar una mejor coordinación entre los comités científicos de la Agencia y una evaluación más rápida de las solicitudes de autorización de comercialización. Esto puede incluir la transferencia de la responsabilidad de identificar los medicamentos para su uso contra una enfermedad rara («designación huérfana») de la Comisión a la Agencia.
Además de estos elementos, la Comisión estudiará modificaciones del sistema actual de criterios de designación de medicamentos huérfanos e incentivos en cuatro opciones diferentes. El objetivo de estos cambios es abordar los problemas relacionados con las necesidades médicas no cubiertas, el acceso desigual a los medicamentos para enfermedades raras y los avances tecnológicos y científicos que no se aprovechan plenamente.
Teniendo los elementos anteriores en cuenta, la Comisión explora las siguientes opciones.
Opción 1
El criterio para conceder la designación de huérfano a un medicamento en desarrollo seguirá siendo el número de personas afectadas (el umbral actual es de 5 por cada 10000).
La exclusividad comercial seguirá siendo el principal incentivo (pero su duración será variable). La duración dependerá del tipo de desarrollo (productos innovadores; productos reutilizados; segundas o múltiples indicaciones). Se Investigarán diferentes criterios para que las empresas puedan solicitar la ampliación de la exclusividad comercial (por ejemplo, si el rendimiento de la inversión es insuficiente o si el producto está disponible en todos o en la mayoría de los Estados miembros).
Opción 2
Esta opción se basa en la opción 1. Sin embargo, propone cambios en los criterios actuales de designación para identificar mejor las enfermedades raras. Se propondrán cambios en el umbral actual de número total de casos de una enfermedad en un momento determinado. Paralelamente, se estudiará si se puede utilizar un criterio diferente para identificar enfermedades raras específicas midiendo el número de personas que han adquirido la enfermedad durante un periodo de tiempo determinado (incidencia).
Opción 3
En cuanto a los criterios de designación y los incentivos, esta opción se basa en la opción 2 y considerará un incentivo alternativo. La exclusividad comercial, según la opción 2, seguirá siendo el incentivo estándar que se ofrece a los medicamentos para enfermedades raras. En el caso de los productos que abordan una necesidad insatisfecha en las enfermedades raras, se estudiarán nuevos incentivos que complementen o sustituyan la exclusividad comercial. Las posibles recompensas novedosas podrían consistir en la ampliación de las concesiones reglamentarias (protección de datos y del mercado) o en diversos tipos de «vales» transferibles (por ejemplo, vales de revisión prioritaria o de estímulos reglamentarios).
También se evaluará el impacto de estos nuevos incentivos en la disponibilidad, el acceso oportuno de los pacientes y la competencia; así como en los presupuestos de los sistemas sanitarios, incluyendo las condiciones y limitaciones.
Opción 4
Esta opción se basa en la Opción 3 en cuanto a los criterios para los incentivos de designación de medicamentos huérfanos. La exclusividad comercial dejará de ser un incentivo para todos los medicamentos para enfermedades raras. Sin embargo, en el caso de los productos que aborden una necesidad insatisfecha se explorará la exclusividad comercial o los nuevos incentivos como principal recompensa.
Las distintas opciones presentadas pretenden abordar los problemas detectados de forma proporcionada, limitando al máximo la actuación europea, así como el coste financiero o administrativo para la Unión, los gobiernos nacionales, las autoridades regionales o locales, los operadores económicos o los ciudadanos. En la evaluación de impacto se realizará una valoración de la proporcionalidad de las distintas opciones.
Evaluación preliminar de los impactos previstos
La Comisión considera una serie de impactos de diferente orden como son los económicos, sociales, ambientales, jurídicos y administrativos.
Estos los categoriza de la siguiente manera.
Probables Impactos Económicos
Se espera que la iniciativa reduzca la carga financiera global relacionada con el suministro de medicamentos para enfermedades raras en los sistemas y presupuestos sanitarios nacionales. Al mismo tiempo, se evaluará si los costes adicionales para los sistemas nacionales de salud pueden derivarse de las posibles extensiones de los períodos de protección reglamentaria. Esto podría deberse, por ejemplo, a posibles retrasos en la comercialización de medicamentos genéricos/biosimilares en el mercado de la UE.
Para la industria farmacéutica, por un lado, las opciones que conducen a una reducción de las concesiones e incentivos actuales podrían conducir a una menor compensación financiera. Por otro lado, la introducción de nuevos incentivos y recompensas tiene como objetivo compensar el desarrollo en áreas específicas de necesidades médicas no cubiertas. La posibilidad de adaptar los ámbitos en los que se aplicarían dichos incentivos y recompensas novedosos tiene por objeto evitar posibles distorsiones en los sistemas y posibles compensaciones excesivas y centrarse en las necesidades médicas no cubiertas adecuadas.
Un sistema de incentivos revisado puede, por un lado, impulsar la investigación y la innovación en nuevas áreas terapéuticas de acuerdo con el progreso científico. Por otro lado, una duración variable de la exclusividad comercial de los medicamentos para enfermedades raras en función del tipo de productos dará lugar a una competencia más rápida de los genéricos/biosimilares. A su vez, esta revisión también podría beneficiar a la competitividad de la industria de la UE en el ámbito mundial y atraer inversiones para esta innovación.
Todas las opciones introducirían una financiación específica para apoyar a las PYME y al mundo académico, lo que probablemente conducirá a una mayor investigación en el ámbito de los medicamentos para las enfermedades raras.
En cuanto a los pacientes/profesionales de la salud, se espera que se beneficien del aumento de la innovación y la investigación, especialmente en áreas específicas de necesidades médicas no cubiertas.
Probables impactos sociales
Se espera que todas las opciones políticas tengan un impacto positivo en la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras de la UE. El desarrollo de medicamentos para pacientes con enfermedades raras se impulsará también en áreas en las que los tratamientos no estaban disponibles anteriormente. No obstante, la fijación de precios y el reembolso seguirán siendo competencia exclusiva de los países y, por tanto, influirán en la disponibilidad y accesibilidad reales de los pacientes.
Todo ello contribuiría a mejorar la inclusión social de estos pacientes (educación, oportunidades de empleo, etc.).
Posibles repercusiones en los derechos fundamentales
Se espera que todas las opciones políticas identificadas tengan un impacto positivo en el derecho de los pacientes a tener acceso a un alto nivel de protección de la salud humana, haciendo que los medicamentos estén disponibles y sean más accesibles en todos los Estados miembros. Se espera que se reduzcan las disparidades sanitarias, ya que el objetivo es ofrecer la misma calidad de tratamiento a todos los pacientes de la UE, asegurándose de que los pacientes afectados por enfermedades raras reciban el mismo trato que cualquier otro paciente.
Probable impacto en la simplificación y/o en la carga administrativa
Todas las opciones políticas incluirán elementos de simplificación y reducción de la carga administrativa que se espera que beneficien a los desarrolladores y a los pacientes. Por ejemplo, pueden aportar un sistema más racionalizado para identificar posibles futuros medicamentos para enfermedades raras y un sistema más flexible para determinar qué estudios clínicos deben realizarse.
