El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) perteneciente a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha tomado una reciente decisión de no renovar un medicamento esencial para los niños que padecen la enfermedad de Duchenne. Esta sorprendente e inédita decisión ha dejado perplejos y consternados a los pacientes europeos, a sus familiares, a sus asociaciones y sus médicos.
Este fármaco ha sido la única opción terapéutica específica para los niños con Duchenne en los últimos diez años. Tras estos diez años de uso eficaz del tratamiento, se puede constatar por los pacientes y sus familias, que se trata de un fármaco seguro y fácil de usar en niños, con total ausencia de efectos secundarios graves ni eventos adversos identificados. Las familias de estos niños observan un retraso en el progreso de la enfermedad superando a menudo las expectativas establecidas por el medicamento.
Las familias y los cuidadores de los niños y jóvenes tratados tienen pruebas suficientes de que el medicamento funciona, ya que aprecian un retraso en el deterioro físico, deambulatorio y respiratorio, mostrando efectos positivos en los pacientes en diferentes ámbitos, incluso en los afectados de mayor gravedad.
Las asociaciones europeas de pacientes de Duchenne consideran que el CMHP infravalora las fuentes de evidencia en el mundo real, planteando dudas metodológicas en los diferentes estudios clínicos, pero obviando la realidad en niños tratados en largas series. En este sentido, el CMHP entiende que los datos de los diferentes estudios no son relevantes, pero sin embargo soslaya las situaciones reales de los niños que están siendo tratados con resultados exitosos.
Si bien el CHMP debe tomar decisiones basadas en metodologías científicas, en este caso, al tratarse de un medicamento ya aprobado, administrado en toda Europa y con exitoso uso al favorecer la evolución de los pacientes, no puede eludir la realidad de estos niños positivamente tratados fuera de estudios o ensayos clínicos, ya que también son fuente de certeza y evidencia. Así, la revisión de la evidencia científica sobre los efectos del medicamento debe fundamentarse desde una perspectiva más amplia, debiéndose evaluar estas situaciones de tratamiento en vida real, que también es origen de resultados.
‘La revisión de la evidencia científica sobre los efectos del medicamento debe fundamentarse desde una perspectiva más amplia’
Por otro lado, la enfermedad de Duchenne se caracteriza por un curso clínico muy variable difícilmente predecible. La enorme variabilidad de esta enfermedad no ha sido reconocida por el CMHP en el proceso de evaluación.
El procedimiento administrativo europeo dispone que tras la recomendación del CMHP-EMA, esta se eleva a la Comisión Europea, que es el órgano competente para la ratificación o no de esta decisión. En este sentido, las organizaciones de pacientes y los médicos que tratan a estos niños se están movilizando con objeto de que la Comisión Europea no ratifique la recomendación del CMHP, en la convicción de que el único fármaco disponible para el tratamiento de los pacientes de Duchenne es seguro y efectivo, y no debe ser retirado de la farmacopea europea, pidiendo nuevas evaluaciones donde se tengan en cuenta los datos con un carácter más global y general, incluyendo la situación de los niños en vida real, que no se encuentran en ensayos ni estudios de carácter clínico.
Naturalmente, estos tratamientos no suponen una cura de la patología, pero constituyen un avance o al menos una estabilización, en una enfermedad degenerativa y progresiva, lo cual, ya de por sí, es un enorme éxito al evitar o retrasar el deterioro del estado de salud del niño. Ello representa no solo una mejora en la salud de los pacientes, sino además la ganancia de tiempo en espera de avances científicos y al desarrollo y aprobación de nuevos tratamientos. Cualquier mejora o estabilización en la progresión de la enfermedad y, por tanto, del estado de salud de los pacientes requiere de la debida consideración, cuidado y atención por parte de las autoridades.
El retraso en la pérdida de deambulación supone también un avance en la independencia y autonomía, así como, entre otras, la mejora de las funciones respiratorias y cardiacas, que son tan fundamentales para la realización de las actividades básicas e instrumentales de la vida diaria. En este sentido, no solo es importante la capacidad de deambulación, sino además la posibilidad de mantener su libertad para realizar funciones cotidianas, como usar un ordenador, conducir su propia silla de ruedas, alimentarse por ellos mismos o ir al baño autónomamente.
Pero es que, además, nos encontramos ante niños especialmente vulnerables, por lo que los poderes públicos tienen la obligación de remover todos los obstáculos que supongan el deterioro de su salud. Por ello, en este caso, la Comisión Europea, debe mantener la autorización del medicamento, ya que la retirada de este supone el desamparo de los menores porque no hay posibilidad de tratamiento alternativo alguno, con el lógico avance de la enfermedad.
Se trata, por tanto, de asegurar la especial protección que requieren los pacientes, de manera que permita a estos menores disponer de las mismas oportunidades para su correcto desarrollo físico, moral y social que los demás niños, pese a las importantes y duras limitaciones que de por sí causa la enfermedad. En este sentido, en el caso de que se tomara una decisión administrativa en contra de las necesidades de los niños con Duchenne, se estaría vulnerando sus derechos que sí se encuentran garantizados al resto de niños, dificultando a estos menores aún más su integración, aumentando las desigualdades con sus semejantes.
Además, si se ratificara la decisión denegatoria del fármaco, se produciría una vulneración de los derechos de estos niños, aunque no existiera intencionalidad lesiva. La idea de esencialidad del derecho subyace en la actuación de los poderes públicos, de manera que establecer limitaciones, y en este caso dejar de autorizar un fármaco adecuado para los niños con Duchenne, supone establecer unas limitaciones que hacen impracticable la ejecución real de los derechos que asisten y concurren a estos niños, dificultando su acción más allá de lo razonable, despojándoles de la necesaria protección, debido a que se produce un perjuicio objetivo; que es el empeoramiento de la enfermedad en caso de que se dejara de suministrar el fármaco. Así, se vulneraría el derecho a la protección de la salud; que tiene evidentes proyecciones individuales en los niños que padecen esta enfermedad, conectadas con su derecho a la vida y a su integridad física.
Por tanto, debido a la situación de vulnerabilidad y discapacidad que se produce en estos pacientes por razón de enfermedad, es necesario adoptar acciones positivas y en ningún caso, limitadoras de sus derechos por parte de los poderes públicos, debiendo promover estos las condiciones necesarias para que la libertad y la igualdad de los niños con Duchenne sean reales y efectivas; removiendo los obstáculos que impidan o dificulten su plenitud. En este sentido, las administraciones sanitarias tienen una obligación de actuación para garantizar la igualdad material, real y efectiva que por motivos de enfermedad no se alcanzan en condiciones de igualdad al resto de los ciudadanos.
Si bien los medicamentos deben aprobarse basándose en datos, y no en emociones, nos encontramos ante medicamentos seguros y potencialmente eficaces, por lo que la ratificación de la Comisión Europea a la recomendación del CHMP supondría un importante impacto en la salud física y mental de los pacientes en tratamiento, ya que han venido siendo tratados, en ocasiones por periodos de diez años, con beneficios de una u otra manera, dejándoles sin posibilidad de tratamiento alternativo alguno.
Empero, incluso aceptando que el medicamento no fuera efectivo para la totalidad de los pacientes con Duchenne, existe sobrada evidencia de que es conveniente y propicio para un número importante de niños. La retirada de comercialización y por tanto, la privación en la dispensación del fármaco supondría, en un niño en el que el fármaco fuera eficaz y sin posibilidad de tratamiento alternativo ninguno, un quebranto de la salud del menor de elevada magnitud que el menor no tiene obligación de soportar al no existir causa de justificación en la Administración europea que le imponga el deber de tolerarlo, suponiendo ello un daño antijurídico, con el agravante de que es infligido precisamente por las administraciones públicas, que deben ser las garantes del cuidado y la tutela de los ciudadanos que se encuentran en especial situación de fragilidad y vulnerabilidad, como esencia del carácter social de la Unión Europea; principio que se encuentra en su propio Tratado constitutivo, al afirmar que la Unión se fundamenta en los respetos a la dignidad humana y los derechos humanos, incluidos los derechos de las personas pertenecientes a minorías. Estos valores son comunes a los estados miembros en una sociedad caracterizada por la no discriminación, la justicia, la solidaridad y la igualdad.
Así, por cuestión de justicia, es necesario el mantenimiento de la autorización de comercialización de los medicamentos necesarios para Duchenne en el seno de la Unión Europea.
