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Premios New Medical Economics 2018

Ya han sido seleccionados los candidatos a los premios New Medical Economics 2018. Podrá realizar su votación hasta el día 15 de octubre de 2018.

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Día Mundial de Duchenne

Típico comienzo de la Enfermedad de Duchenne.El Día Mundial de Duchenne se celebra el 7 de septiembre. La enfermedad de Duchenne es una forma de distrofia muscular que empeora rápidamente, y es causada por un gen defectuoso para la distrofina (una proteína en los músculos). Por su carácter hereditario, afecta principalmente a los niños y principalmente a los varones (aunque también a algunas mujeres), y la esperanza de vida de los pacientes con esta patología no suele ser de más de 30 años.

Los síntomas aparecen generalmente antes de los 6 años de edad y pueden darse incluso en el periodo de lactancia. Los más característicos son fatiga, retardo mental posible que no empeora con el tiempo, debilidad muscular que comienza en las piernas y la pelvis, dificultades motoras, caídas frecuentes y dificultad al caminar progresiva.

Actualmente no existe cura para esta enfermedad. Aún así, en 2014 Ataluren recibió por parte de la EMA (European Medicine Agency ) la autorización condicional para su comercialización, convirtiéndose de esta forma en el primer tratamiento mundial aprobado para la distrofia muscular de Duchenne causada por mutaciones sin sentido.

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