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Día Mundial de las Enfermedades Raras 2017

La investigación en enfermedades raras aumenta la capacidad del sistema de dar respuesta a las necesidades más urgentes de las familias como el acceso a un diagnóstico precoz y posteriormente a tratamientos y terapias adecuadas.

enfermedades raras feder 2017La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), con motivo de la celebración del Día Mundial de estas patologías desea recordar la importancia de impulsar la investigación en enfermedades poco frecuentes bajo un enfoque integral y de trabajo en red. De esta forma, busca generar una acción colaborativa donde confluyan todos los agentes implicados –sector público, el sector privado, la ciudadanía, el mundo académico, la industria y las asociaciones de pacientes–  y a través de la cual se favorezca el mecenazgo mediante un sistema de incentivos que haga posible la sostenibilidad y viabilidad de los proyectos de investigación en Enfermedades Raras (ER).

Como punto de inicio, FEDER reivindica la necesidad de que se incluya la investigación científica en enfermedades raras como una actividad prioritaria de mecenazgo dentro de la Ley de Presupuestos Generales del Estado (PGE).  “Esto supondría mayores bonificaciones fiscales que las que prevé la ley de mecenazgo para las actividades de interés general, ya que se elevaría en cinco puntos los porcentajes de las deducciones para las donaciones a favor de dichas actividades”, asegura Juan Carrión, Presidente de FEDER y su Fundación.

Con ello, las ER se equipararían a otras actividades prioritarias que en los últimos años viene reconociendo la Ley de PGE como las actividades para la lucha contra la pobreza o la promoción y desarrollo de las relaciones culturales y científicas llevadas a cabo por la Agencia Española de Cooperación Internacional o las llevadas a cabo por la Fundación Española para la Ciencia y la Tecnología para el fomento de difusión, divulgación y comunicación de la cultura científica y de la innovación, entre otras muchas.

Investigación para favorecer el acceso al diagnóstico, tratamiento y al diseño de políticas sociales

La investigación en ER es clave. A partir de la misma se favorecería el impulso de nuevos procedimientos de diagnóstico para fomentar la obtención del mismo y la detección precoz impulsando medidas que garanticen el acceso a pruebas genéticas en todo el territorio nacional, así como potenciando el conocimiento científico asociado a los factores de riesgo para el establecimiento de estrategias de prevención primaria.

Además, también se promovería el desarrollo de nuevas dianas terapéuticas para el impulso de tratamientos y terapias innovadoras. De esta forma, es necesario “impulsar la investigación respecto a los medicamentos huérfanos, medicamentos coadyuvantes, productos sanitarios, tratamientos quirúrgicos especiales, ayudas técnicas, de rehabilitación, productos de apoyo y otras prestaciones del ámbito ortoprotésico, así como el apoyo psicológico y fisioterapéutico”, explica Carrión.

Pero, la investigación en enfermedades poco frecuentes permitirá ir más allá. Carrión asegura que “Más allá de la perspectiva sanitaria, el abordaje de estas patologías requiere la aplicación de servicios asistenciales, tales como la atención temprana, rehabilitación y logopedia, entre otros. La investigación en este ámbito nos permitirá avanzar en disponer evidencias científicas relativas a la mejora de la calidad de vida favoreciendo que las personas con ER puedan optimizar sus capacidades, mejorar las habilidades personales y sociales y prevenir complicaciones”.

A pesar de los beneficios que trae consigo la investigación en ER, son numerosas las dificultades que actualmente existen para promover la investigación. El presidente de FEDER y su Fundación “traslada que entre los principales obstáculos destacan la baja prevalencia que caracteriza a las ER, el poco atractivo comercial debido a la escasez de incentivos, la falta de formación especializada, la escasez de recursos y la carencia de centros especializados y trabajo en red”.

A ello, hay que sumar el alto coste que supone dicha investigación. “Si hablamos de Medicamentos Huérfanos (MMHH) –medicamentos específicos para el tratamiento de las ER- y según datos de AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos) la inversión media para desarrollar un MMHH es de 1.500 millones de euros y se tarda unos 12 o 13 años desde la síntesis de un fármaco potencial hasta su comercialización, aunque sólo 1 de cada 100.000 moléculas investigadas llega al mercado. Esta es una de las principales razones por las que a día de hoy en Europa tan sólo se cuente con 95 MMHH autorizados, frente a las más de 7.000 enfermedades poco frecuentes estimadas según la Organización Mundial de la Salud (OMS). “Medicamentos de los cuáles en torno al 40% son para tratar cánceres raros. Además, en España, tan sólo se han comercializado 53 de ellos”, informa Carrión.

A pesar de las dificultades, desde FEDER y su Fundación se considera prioritario apostar por la investigación. “La investigación en ER hará que se minimice el impacto de estas patologías en el Sistema Sanitario, reduciendo el peregrinaje de las familias, las intervenciones o tratamientos inadecuados y los largos periodos de baja a causa de la enfermedad. Por lo que invertir en investigación, acabaría siendo un ahorro a largo plazo para nuestro sistema” informa Carrión.

La sociedad se moviliza a favor de la investigación en enfermedades raras

En el marco del Día Mundial de las Enfermedades Raras, miles de personas se movilizan para sensibilizar a la sociedad sobre la realidad de estas patologías que afectan a más de 3 millones de personas en nuestro país.

Entre las acciones desarrolladas caben destacar las llevadas a cabo por las delegaciones y coordinadores de zona de FEDER como la III Jornada Regional de Enfermedades Raras celebrada en Molina de Segura, la VII Jornada Lúdica de Comunidad Valenciana, la Jornada de Investigación en Enfermedades Raras, el Acto Institucional por el Día Mundial en Caravaca de la Cruz, el Acto por el Día Mundial de las Enfermedades Raras en el Parlamento de La Rioja, el Acto Institucional en el Hospital Sant Joan de Deu o el Acto por el Día Mundial de las Enfermedades Raras en Albacete, entre otros.

Asimismo, el próximo 2 de Marzo tendrá lugar el Acto Oficial por el Día Mundial de las Enfermedades Raras que celebraremos en el Museo del Prado con la presidencia de Su Majestad la Reina. De este modo, FEDER quiere poner el broche final a su Campaña de Sensibilización en un evento institucional en donde se trasladará la importancia de que la investigación en enfermedades poco frecuentes sea una prioridad de toda la sociedad.

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